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2000년 티로신 키나제 억제제의 성공으로 만성 골수성백혈병의 만성기 환자들의 연간 사망률은 10~20%에서 1~2% 수준으로 감소하였습니다. 특히, 만성 골수성백혈병의 진행이 사망의 직접적인 원인인 경우는 0.5~1%에 불과합니다. 또한, 2년 이상 깊은 분자생물학적 반응을 유지하여 티로신 키나제 억제제를 중단한 경우에도 40~50%의 환자에서 무치료 관해(treatment-free remission, TFR)를 얻을 수 있습니다.
[ 출처 https://doi.org/10.3324/haematol.2016.142877 ]
만성기에 글리벡(400mg)을 투여한 경우는 96%에서 혈액학적 관해, 60~70%에서 세포유전학적 관해가 옵니다. 글리벡 투여의 치료성적을 보면 60개월 동안 추적검사한 87%에서 완전 세포유전학적 관해에 도달하였고, 7%만이 질환이 가속기나 급성기로 진행하였으며, 89%의 환자가 치료 후 5년 동안 생존하였습니다. 72개월 추적관찰한 결과, 86%의 환자가 생존해 있으며, 이중 글리벡 치료를 지속하는 환자는 60%이며, 57% 환자는 완전 세포유전학적 관해를 유지하고 있었습니다. 글리벡 치료를 중단한 나머지 40%에서 부작용으로 중단한 경우는 8%, 질환이 진행해서 중단한 경우는 15%, 기타 다른 이유로 중단한 경우는 17%였습니다. 가속기에 글리벡(400mg)을 투여한 경우는 65%에서 혈액학적 관해, 11%에서 세포유전학적 관해가 옵니다. 급성기에 글리벡(400mg)을 투여한 경우는 9%에서 혈액학적 관해, 7%에서 세포유전학적 관해가 옵니다.
만성 골수성백혈병의 만성기를 진단받은 환자를 대상으로 1차 치료제로 다사티닙과 닐로티닙을 투여한 결과는 1년이 지난 시점에서 80% 이상의 환자가 완전 세포유전학적 관해가 왔습니다.
만성 골수성백혈병의 만성기를 진단받은 환자를 대상으로 2차 치료제로 포나티닙을 투여한 결과 1년이 지난 시점에서 60%의 환자에서 주요 세포유전학적 관해가 왔습니다.
만성 골수성백혈병의 만성기를 진단받은 환자를 대상으로 3차 치료제로 애시미닙을 투여한 결과 24주째 주요 분자생물학적 반응이 25.5%에서 관찰되었습니다.
동종 조혈모세포이식은 완치를 기대할 수 있는 유일한 치료법입니다. 이식 성공률은 환자의 나이와 이식 당시의 질환의 진행정도에 따라 다양하나, 약 60~70%의 환자가 완치됩니다. 그러나 환자의 연령이나 공여자의 찾는 어려움 등으로 진단 환자의 약 20% 정도만이 이식받을 수 있는 상황이기 때문에 인터페론이나 글리벡 같은 다양한 치료법이 생존기간 연장을 위하여 고려될 수 있습니다.
- 만성기에 동종 조혈모세포이식한 경우의 완치율: 형제 70~75%, 타인 40~45%
- 가속기에 동종 조혈모세포이식한 경우의 완치율: 형제 30%, 타인 30%
- 급성기에 동종 조혈모세포이식한 경우의 완치율: 형제 20%, 타인 20%
[ 만성 골수성백혈병의 만성기 때 HLA가 일치하는 형제간 동종이식 성적 ]
인터페론을 투약한 경우 필라델피아 염색체가 없어지는 세포유전학적 관해율은 60% 정도이며, 이중 완전관해는 25% 정도입니다. 또한 만성기에서 약 80%는 임상적 증상 및 혈액학적 호전이 보입니다. 인터페론을 하이드록시유리아와 함께 사용했을 때 생존율이 높다는 보고가 있었고, 인터페론과 시타라빈을 함께 투여하면 인터페론 단독 투여보다 세포유전학적 완전관해율이 높다는 보고도 있습니다. 그러나 글리벡과 같은 티로신 키나제 억제제가 개발되면서 인터페론은 치료에 잘 사용하지 않습니다.
하이드록시유리아는 백혈구 수를 감소시키고 비장종대로 인한 증상을 완화하는 목적으로 사용합니다. 하이드록시유리아는 생존율을 크게 연장시킬 수는 없으나, 일반적으로 50~60개월 전후의 중앙생존기간을 보고하고 있습니다.
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